今天分享的是:iPSC标准化与产业化发展蓝皮书
报告共计:83页
上海干细胞临床转化研究院发布的《iPSC标准化与产业化发展蓝皮书》,系统梳理诱导多能干细胞(iPSC)技术发展、标准化体系及产业化路径。iPSC技术自2006年问世后,解决胚胎干细胞伦理与免疫排斥问题,成为再生医学“底层操作系统”、精准医疗“细胞级芯片”及药物研发“人源性替代模型”,全球已有137项相关临床试验,覆盖帕金森病、糖尿病等重大疾病。全球产业形成“美国技术创新、日本临床转化、中国产业化加速”三极格局,中国在政策支持下,士泽生物、艾尔普再生医学等企业取得突破,建成覆盖60%中国人群HLA配型的临床级iPSC库,启涵生物等4项iPSC衍生细胞药物获IND默示许可。标准化体系方面,参考ISSCR、FDA、EMA标准,构建基因组稳定性、多能性、无菌性“三位一体”检测体系,推广自动化封闭式生产系统(ACPS),建立临床级iPSC细胞库全流程溯源管理标准。临床转化路径聚焦疾病模型构建,成功模拟神经退行性、心脏等疾病病理特征,明确视网膜上皮细胞、心肌细胞等治疗产品开发流程,推进药物筛选与毒性测试平台标准化。产业面临细胞异质性、致瘤风险、免疫原性等挑战,及培养基进口依赖、设备垄断、监管框架差异等瓶颈,破局需推进原材料国产化、自动化生产、基因编辑技术优化。未来,基因编辑iPSC治疗产品临床前景广阔,生物制造4.0(AI+机器人+微流控)将推动产业升级,预计2025 - 2035年全球iPSC市场规模CAGR达44.8%,中国有望通过政策、支付、资本协同,实现从并跑到领跑的跨越。
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