中国南沙细胞和基因产业创新发展大会会场。

近日，“中国南沙细胞和基因产业创新发展大会”在广州南沙国际会展中心举办。现场来自国内外顶尖学者、产业领袖及政策制定者，围绕细胞和基因前沿技术与产业发展领域，共同谈论技术突破与产业变革趋势。

今年6月，全国首个输血依赖型β-地中海贫血（下称“地贫”）基因治疗临床应用项目在广州南沙落地。从首例患者顺利出舱至今，16名地贫患者在南沙得到救治，也让全国各地的地贫患者看到了“一次治疗，终身治愈”的希望。

大会上，广州市委常委、南沙区委书记刘炜表示，细胞和基因技术是面向未来的颠覆性技术。南沙在探索实践中，最深的体会就是构建新型产学研结合模式，营造开放共享的创新生态。当前，细胞和基因产业进入高速发展黄金期。南沙将抢抓风口、乘势而上，依托政策温度、研发精度、临床速度、生态广度、人才高度，全力打造大湾区细胞和基因产业创新高地。

撰文：梁诗婷 任燚

摄影：程宇牧

通讯员：何倩蓥

医企政协同▶▷

从临床突破到构建生态

会上，刘炜透露，本次大会原计划邀请100多家企业，结果有超千名企业家报名参会。这足以窥见产业界对南沙该产业发展潜力的认可。

2023年底，国家相关政策明确支持广州南沙放宽医疗医药准入，允许细胞与基因治疗（CGT）企业经备案后，依托具备资质的医疗机构开展临床应用，南沙便积极探索细胞与基因治疗临床应用，不仅为细胞与基因治疗技术从实验室走向临床搭建了“快速通道”，也让科研企业得以加速技术转化与成果落地。

“依托‘政府+医院+企业’三方协作模式，我们联合优质企业已经开展了依赖型β-地中海贫血细胞与基因治疗项目，目前已动员35例患者，16例患者完成入舱治疗，其中13例成功出舱并摆脱输血依赖。”广州市第一人民医院南沙医院院长戴奇山介绍，在骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭领域，已落地4例临床应用，患者肝功能指标显著改善。

这些临床突破不仅为南沙产业发展奠定了实践基础，也吸引了粤港澳大湾区科研力量的合作意向。

澳门大学多能干细胞中心实验室主任、珠海澳大科技研究院院长陈国凯表示，澳门大学依托中医药国家重点实验室和教育部前沿科学中心，在干细胞研究、肿瘤免疫、基因治疗等领域积累了扎实基础，未来愿与南沙携手，共同推动细胞与基因技术在科研转化、临床应用与产业落地等方面的合作，为粤港澳科研合作与成果转化提供支撑。

“南沙凭借多重政策叠加、空间载体支撑、创新平台集聚、医疗资源丰富，加之通关、数据、临床审批等方面的制度创新，能为香港及其他区域的科研成果转化提供关键保障。”香港生物科技协会顾问、粤港澳大湾区生物科技联盟副主席邵律表示，他期待能与南沙进一步深化协作，推进人才共育、标准衔接与联合临床试验，共同构建具全球竞争力的产业生态。

当前，南沙已构建起从基础研究到产业转化的完整生态链，400家生物医药企业落户，其中40多家细胞与基因领域知名企业汇聚，覆盖细胞采集存储、技术研发、临床转化、外包服务等重点环节，部分企业创新成果全国领跑。

“安全+创新”▶▷

构筑产业发展“安全网”

依托《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》（即《南沙意见》），南沙凭借“先行先试”优势，成为细胞与基因治疗临床应用的核心试验田。在这一领域探索中，南沙以“安全”为底线、“创新”为动力，通过政策落地、临床实践与跨区域协作，逐步构建起兼具规范保障与发展活力的产业生态。

大会上，针对南沙该如何进一步筑牢安全与创新的双重屏障、更好保障患者权益与产业高质量发展，成为各方专家学者探讨的焦点。

国家重点研发计划干细胞专项专家组副组长、中国免疫学会副理事长王小宁认为，南沙需协同港澳发挥大湾区优势，打造国际标准临床评价基地，吸引全世界的新药报批从业者集聚在南沙，形成驱动力。他建议未来借助大量数据积累和AI技术整合分析，南沙可以建立患者治疗评分体系，通过精准评估患者的疗效适配度与毒副反应风险，提前调整治疗方案，推动生物治疗从“不确定性”走向“确定性”。

产业的创新发展离不开合规安全的坚实保障。北京协和医院神经外科主任、香港中文大学（深圳）神经科学中心主任、国家重点研发计划干细胞专项项目首席科学家王任直建议，南沙应细化细胞与基因治疗各环节制度，明确合作企业生产类型，从源头上把控主体质量；为患者制定详细治疗方案，完善已落地的保险理赔机制，保障患者权益；明确各方职责，即企业负责细胞运输、医院负责患者筛选与疗效评价、伦理机构把控伦理合规、政府承担监管等；引入第三方监管与专家评议机制，确保监管的公正性与专业性。通过多方协力，为南沙乃至全国细胞与基因临床应用筑牢合规安全防线。

大会现场，大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心、大湾区生物治疗健康效应评价中心、大湾区临床级种子细胞库正式启动，为南沙细胞与基因产业发展安全筑起“硬支撑”。未来，南沙也将依托三大平台，持续完善安全管理机制，推动细胞与基因产业在规范框架内稳步创新，为全国该领域的安全发展提供可复制的实践经验。