RET突变肺癌患者福音：基石药业普拉替尼靶向药在中国台湾获批
作者：RET变异
近日，港股上市公司基石药业发布公告，高选择性RET抑制剂普拉替尼，在中国台湾获批的消息，为RET突变肺癌患者带来了福音。
据介绍，普拉替尼主要用于治疗局部晚期或转移的转染重排（RET）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、需接受全身性治疗的晚期或转移的RET突变甲状腺髓样癌（MTC）以及需要接受全身性治疗且经放射性碘治疗无效（如适用放射性碘治疗）的晚期或转移的RET融合阳性甲状腺癌成人患者。
对于很多人来说，晚期肿瘤的确诊似乎是一纸死亡判决书。世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据显示，中国在2020年约有82万新发肺癌病例数，约有71万肺癌导致的死亡人数。在男性和女性癌症患者中，肺癌均为癌症相关死亡的主要原因。而事实上，普拉替尼的获批，为RET突变的晚期肺癌患者，带来了绝处逢生的机会。
RET抑制剂普拉替尼在前期的临床试验中，对RET基因突变的肺癌患者展现了显著的疗效，ARROW研究中国亚组中共计入组68例RET融合阳性NSCLC患者，其中37例患者为经以铂类为基础化疗的患者，31例为初治患者，结果显示：普拉替尼治疗RET融合阳性NSCLC患者初治患者ORR 80%，中位OS（总生存期）未达到；经治患者 ORR 66.7%，中位OS达到44.3个月，成为临床治疗的新选择。
黄先生50岁，2020年3月确诊肺癌。“起初是喉咙不太舒服，扁桃体有点发炎，以为就是感冒了。检测出来以后，是RET突变腺肺癌，一家人也是一下子反应不过来。”黄先生回忆起当时确诊患病的场景说。
2021年5月，做了半年免疫治疗的黄先生发现，不能很有效地控制病情。2021年7月，黄先生开始使用普拉替尼靶向药，每两个月做一次评估发现，普拉替尼能够有效控制病情，一直到现在，黄先生还在使用。
“这个药很方便，化疗的话每三周要跑一趟医院。使用普拉替尼只需要在评估的时候去一趟医院。对于病人来说，也减轻了一些负担，基本上都回归到正常的生活状态，我也能够正常的去工作。谢谢普拉替尼。”黄先生激动地表示。
不过，值得注意的是，不是所有的RET突变患者都可以应用靶向治疗。RET的变异类型包括六种：融合，突变，扩增，重排，复制，缺失。目前国内获批药物主要是针对RET融合突变的，比如国内首个RET抑制剂普拉替尼在国内获批的适应症为既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。
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