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（来源：求实药社）

海思科将在本次大会上首次披露 1 类新药 HSK39297 片对比依库珠单抗用于未接受过补体抑制治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的头对头 III 期研究结果。

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HSK39297 是一种高效、高选择性的口服补体 B 因子抑制剂。其通过特异性抑制补体旁路途径，同时不影响凝集素途径和经典途径，从而精准阻断末端补体膜攻击复合物介导的血管内溶血和 C3b 介导的血管外溶血，实现对 PNH 双重溶血的有效控制。

本次公布结果的是 HSK39297 片的一项多中心、随机、开放、阳性对照 III 期临床研究，主要目的是评价 HSK39297 片相较于依库珠单抗治疗 PNH 患者的有效性。主要终点是在治疗 2 周后未输注红细胞的情况下，第 18 至 24 周治疗期间的 4 次检测中至少有 3 次 Hb 达到 ≥120g/L 的受试者比例。

研究共纳入 73 例 PNH 患者，其中 37 例接受 HSK39297 治疗，36 例接受依库珠单抗治疗。主要终点缓解率在 HSK39297 组为 59.5%（95% CI：43.2%，75.7%），在依库珠单抗组为 8.3%（95% CI：2.8%，19.4%）。HSK39297 组与依库珠单抗组相比的优势比为 20.3（95% CI：4.7，88.0），p<0.05。

HSK39297 组 5% 的患者出现不良反应，包括头痛（18.9%）、血脂异常（10.8%）和细菌感染（5.4%）。

研究者得出结论，HSK39297（每日一次 200 mg）在治疗 PNH 患者方面显示出比依库珠单抗显著更优的疗效，并且具有良好的安全性。

根据企业新闻稿，作为中国乃至全球首个每日一次口服给药的补体 B 因子抑制剂，HSK39297 确切的临床价值已获验证，海思科已于 2025 年 12 月就 PNH 相关适应症向 CDE 提交新药上市申请。目前该药已经正式获得 CDE 受理，并将通过优先审评审批程序加速上市。

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